CRISPR ile ilk defa bir kan hastalığı tedavi edildi
Gen düzenleme tekniği son yıllarda gittikçe gündeme gelen ancak hala tam anlaşılamayan bir kavram. Genler üzerinde değişiklik yapmak pek çok zaman yararlı olurken bazen istenmeyen kazalara da sebep olabiliyor. Buna rağmen bilim insanları hala çeşitli hastalıkları tedavi etmek için CRISPR gibi gen düzenleme tekniği üzerinde hummalı araştırmalar yürütüyorlar.
Stanford Üniversitesi’ndeki araştırmacılar CRISPR tekniğini kullanarak yaygın görülen bir kan hastalığı olan anemiyi (kansızlık) tedavi etmeyi başardılar. Anemi vücutta hemoglobini kodlayan genlerdeki mutasyonlar sonucu hemoglobinin yeteri kadar oksijen taşıyamaması sonucu ortaya çıkar. Anemi çok üşüme, çabuk yorulma gibi fizyolojik belirtilerle kendini gösteren tehlikeli bir hastalıktır.
Ekip öncelikle kanda bulunan hematopoietik kök hücrelerini hedef aldı ve anormal hemoglobin üreten genleri değiştirdiler. Böylece CRISPR tekniği ile hasta bir kişinin vücudundaki hastalıklı kök hücrelerin hepsinin genomu değiştirilmiş oldu. Hasta farelerden alınan bu kök hücrelerin genetiği ile oynandıktan sonra sağlıklı hücrelere verildi ve hücrelerin hiçbir anormal davranış sergilemediği gözlendi.
Kaynak:sinirbilim
